Nicole Henwood, presidenta de Nf2 Biosolutions
“La terapia génica no es el futuro, está sucediendo ahora”
En el último tiempo, NF2 BioSolutions irrumpió en el mundo de la NF2, y su crecimiento es continuo. Cálida, dispuesta y persistente, Nicole Henwood, que es médica, especialista en Genética y madre de un niño diagnosticado con NF2, nos cuenta en esta entrevista de qué se trata esta asociación sin fines de lucro, cuyo motor es lograr una cura para la enfermedad.
¿Cómo nació NF2 BioSolutions?
Nacimos porque nos necesitaban. No había ningún grupo dedicado exclusivamente a la NF2 en Estados Unidos y, ciertamente, ningún otro grupo que estudiara la terapia génica. La necesidad estaba allí, y llegamos a la comunidad NF2 en el momento adecuado.i
¿Cómo explicaría qué es la terapia génica a alguien que no sabe nada al respecto?
Primero, los enviaría a nuestro sitio web ( www.nf2biosolutions.org), porque tenemos mucha información allí. Pero, en resumen, la terapia génica es cualquier terapia que involucre genes/ADN. Si el problema es causado por un gen faltante, hay formas de reemplazar ese gen faltante, y para eso, se utiliza algo llamado “vector”, que lleva el gen faltante a las células. Si hay una mutación, o un error, hay formas de corregir o editar el gen, por ejemplo, con un producto como CRISPR-cas9. Hay muchas otras formas de utilizar la terapia génica, pero estas dos son las más comunes.
La terapia génica, ¿es una terapia futura o algo a lo que ya se accede?
La terapia génica no es el futuro, está sucediendo ahora. En el 2017, la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la primera terapia génica para reemplazar un gen no funcional en una enfermedad rara que causa ceguera. Muchas otras aplicaciones ya están a la espera de ser revisadas por la FDA y se están llevando a cabo miles de ensayos clínicos para tratar trastornos genéticos.
¿Cuáles son los objetivos a corto plazo de NF2 BioSolutions?
Nuestro objetivo a corto plazo es recaudar suficiente dinero para comenzar un programa preclínico para estudiar cómo funcionará la terapia de reemplazo de genes para retardar o detener la progresión de la NF2. Una vez que obtengamos algo que funcione en células y modelos animales, podremos dirigirnos hacia los ensayos clínicos. También, estamos trabajando con un investigador que utiliza la terapia génica para matar las células tumorales de schwannoma.
¿Cómo pueden los pacientes y su entorno ayudar a lograr ese objetivo?
Lo más importante que pueden hacer los pacientes es educarse a sí mismos y a sus amigos y familiares sobre el poder de la terapia génica. Tenemos una página dedicada a los éxitos de la terapia génica en otras enfermedades en nuestro sitio web, es un buen lugar para comenzar esta educación.
Se ha propuesto cambiar el nombre de la NF2. ¿Está de acuerdo con la necesidad de un cambio?
Esto no me preocupa mucho, para cuando lleguemos a cambiar el nombre, espero que tengamos un tratamiento que haga que esta enfermedad sea tan insignificante que el nombre no importe. «Una rosa con cualquier otro nombre seguiría oliendo a rosa». La NF2 con otro nombre sigue siendo la misma enfermedad y no importa cómo se llame, nunca dejaremos de luchar para ponerle un fin.
Entrevista y edición: Florencia Sarratea y Lluis Martínez.
Traducción: Pía Errozarena y Ana Massa.
Imágenes cedidas por Nicole Henwood a AMANDOS.